Responsabile Analisi Statistica
Dott. Valter Torri
Responsabile Laboratorio Metodologia per la Ricerca Clinica
Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS
Milano
Analisi Statistica
L’endpoint primario è il tasso di pCR. Sulla base dei risultati pubblicati da studi prospettici sull’intervallo di tempo ritardato o osservazionali e retrospettivi sull’intervallo di tempo standard, è stato ipotizzato che la percentuale media di pCR nel trattamento standard sia in media del 15%, mentre nell’intervallo di tempo più lungo sia del 30%. Per determinare questa differenza, sono necessari 270 pazienti, utilizzando il test chi-quadro a due gruppi con correzione di continuità, per lo studio delle proporzioni, ipotizzando un errore alpha del 4,9% e una potenza dell’80% (MedCalc versione 17.9.7); verrà eseguita un’analisi ad interim sull’efficacia quando verrà osservata la metà degli eventi. Il metodo di Haybittle-Peto[*] verrà utilizzato come criterio di interruzione al fine di eseguire l’analisi finale con una significatività finale del 4,9%. Considerando che la percentuale di pazienti sfavorevoli è stata calcolata essere del 20% (il grado di regressione tumorale MRI favorevole è definita come gradi 1, 2 e 3; la regressione MRI sfavorevole come gradi 4 e 5), e che nel calcolare la dimensione del campione, è stato assunto che la percentuale di dati mancanti sarà del 5%, è stato previsto un totale di 340 pazienti, 170 per ciascun braccio. I pazienti saranno randomizzati su una base 1:1. Verrà utilizzato un software per la randomizzazione a blocchi.
*Riferimento: Haybittle JL repeated assessment of results in clinical trials of cancer treatment. Be j radiol 1971, 793-797
