Leiter Statistische Analyse
Dr. Valter Torri
Leiter des Methodenlabors für Klinische Forschung
Mario Negri Institut für pharmakologische Forschung IRCCS
Mailand
Statistische Analyse
Der primäre Endpunkt ist die pCR-Rate. Basierend auf veröffentlichten Ergebnissen aus prospektiven Studien mit verzögertem Zeitintervall oder beobachtenden und retrospektiven Standardzeitintervallstudien wurde angenommen, dass der mittlere Prozentsatz der pCR in der Standardbehandlung durchschnittlich 15 % beträgt, während er im längeren Zeitintervall 30 % beträgt. Um diesen Unterschied zu bestimmen, werden 270 Patienten benötigt, die den Zweigruppen-Chi-Quadrat-Test mit Kontinuitätskorrektur verwenden, um die Proportionen zu untersuchen, wobei ein Alpha-Fehler von 4,9% und eine Potenz von 80% angenommen werden (MedCalc Version 17.9.7); eine zwischenzeitliche Wirksamkeitsanalyse wird durchgeführt, wenn die Hälfte der Ereignisse beobachtet wird. Als Unterbrechungskriterium wird die Haybittle-Peto [*]-Methode verwendet, um die Endanalyse mit einer Endsignifikanz von 4,9% durchzuführen. Bedenkt man, dass der Anteil der ungünstigen Patienten mit 20 % berechnet wurde (der Grad der günstigen MRT-Tumorregression wird mit den Graden 1, 2 und 3 definiert; die ungünstige MRT-Regression mit den Graden 4 und 5) und dass bei der Berechnung der Größe der Stichprobe wurde der Prozentsatz fehlender Daten mit 5 % angenommen, insgesamt wurden 340 Patienten prognostiziert, 170 für jeden Arm. Die Patienten werden im Verhältnis 1:1 randomisiert. Es wird eine Blockrandomisierungssoftware verwendet.
* Referenz: Haybittle JL wiederholte Bewertung der Ergebnisse in klinischen Studien zur Krebsbehandlung. Be j radiol 1971, 793-797
